Vincitori Bando 2011

Targeting the endo-lysosomal system: development of novel therapeutic strategies to ameliorate neuropathology in lysosomal storage disorders
Istituzione: Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM), Napoli
Responsabile scientifico: Alessandro Fraldi 
Durata: 2012-2013
Finanziamento erogato: €  120.000

Drug repositioning in rho-linked cognitive impairment: Fasudil, a rock inhibitor as potential treatment in OPHN1 syndrome
Istituzione: Ospedale Bambino Gesù, Roma
Responsabile scientifico: Enrico Bertini, Dipartimento di Neuroscienze 
Durata: 2012-2013
Finanziamento erogato: €  93.000

Novel treatment for a genetic drug-resistant epileptic encephalopathy of infancy: virus delivered RNA interference in an animal model of Dravet syndrome
Istituzione: Fondazione IRCCS Istituto Neurologico “C. Besta”, Milano
Responsabile scientifico: Silvana Franceschetti, Dipartimento di Neurofisiopatologia e Centro per l’Epilessia 
Durata: 2012-2013
Finanziamento erogato: € 120.000

Neurological and visual impairment in Cobalamin C defect: a novel therapeutical approach based on antioxidant therapy
Istituzione: Ospedale Bambino Gesù, Roma
Responsabile scientifico: Carlo Dionisi-Vici, Dipartimento di Pediatria 
Durata: 2013-2013
Finanziamento erogato: €  60.000