È un momento di grande attesa e speranze per i nostri bambini con Distrofia muscolare di Duchenne (DM) e per le loro famiglie, non solo per l’attività in corso sul Registro Italiano dedicato a tale malattia (cfr. notizia precedente), ma anche perché la Commissione Europea deciderà a breve sull’approvazione di una nuova, promettente terapia.
Si tratta di una terapia rivolta ai pazienti deambulanti, dai sei anni in su, e si basa su un farmaco che, se approvato, sarà disponibile in tutta l’Unione Europea a partire dal prossimo luglio. Manca pochissimo…
L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha già espresso parere favorevole in considerazione dei risultati incoraggianti di uno studio multicentrico di Fase 3 (EPIDYS), condotto su 179 soggetti pediatrici con DM: sono stati statisticamente significativi i benefici clinici riscontrati nei pazienti trattati con tale farmaco, mentre in prevalenza lievi o moderati gli effetti collaterali. Si attende ora il riscontro della Commissione.
Approvato negli USA e Gran Bretagna dal 2024, il farmaco è stato associato a un apprezzabile rallentamento della progressione della malattia nei pazienti in cui il cammino non risulta ancora compromesso e, potenzialmente, potrebbe rappresentare un efficace trattamento per la cura di questa grave forma di distrofia infantile.
C’è urgente bisogno di trovare una cura incisiva per la Duchenne, che migliori la qualità di vita dei piccoli pazienti. L’auspicio è che l’attuale panorama terapeutico sia finalmente a una svolta cruciale.
