Nuove ipotesi di terapia per Sla e sindrome di Dravet - Fondazione Mariani
/ Neurologia infantile

Nuove ipotesi di terapia per Sla e sindrome di Dravet

Uno studio clinico di fase 1 di Bloom Science, start-up americana del settore biotech, ha dato risultati positivi circa la possibilità di utilizzare i batteri dell’intestino per curare due rare e gravissime malattie: la sclerosi laterale amiotrofica (Sla), patologia neurodegenerativa che colpisce il sistema nervoso centrale, e la sindrome di Dravet, una forma di epilessia infantile che insorge nel primo anno di vita nei lattanti.

Il farmaco in fase di sviluppo, un prodotto bioterapeutico vivo somministrato per via orale, è stato testato su 32 volontari sani. «Con questi risultati prevediamo di procedere allo sviluppo clinico di fase 2 con dosi che ci aspettiamo rientrino nella finestra terapeutica sia nella sindrome di Dravet che nella Sla» ha dichiarato il farmacologo clinico Paolo Baroldi, Chief Medical Officer della società.

L’idea di fondo è di puntare sull’asse intestino-cervello per sviluppare terapie innovative contro le malattie neurologiche, facendo leva sul microbiota intestinale che fa parte dei meccanismi di difesa dell’organismo. La speranza è che, grazie a tale farmaco, si possa aprire una nuova opzione terapeutica in grado di cambiare la vita dei piccoli pazienti con queste malattie rare.

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